2020年12月30日,正序生物獲得4000萬人民幣的天使輪融資,投資方為萬物資本、聯(lián)新資本、紅杉資本中國(guó)、TF Capital泰福資本。
正序(上海)生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱:正序生物)便是一家專注于利用新一代基因編輯技術(shù)(以堿基編輯為基礎(chǔ))治療人類遺傳病/罕見病的初創(chuàng)公司。
目前已知超過75,000種基因突變會(huì)導(dǎo)致人類疾病,如地中海貧血、杜興氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥等。絕大部分由基因突變所導(dǎo)致的遺傳性疾病無藥可醫(yī),而對(duì)于其中小部分病種,患者往往需要終生服藥,并承受藥物帶來的副作用和心理壓力。其中,遺傳性疾病中約一半是由單堿基突變導(dǎo)致,這類突變難以利用傳統(tǒng)的基因編輯工具進(jìn)行修復(fù)。
對(duì)此,正序生物的堿基編輯技術(shù)不僅能夠在龐大的基因組中精準(zhǔn)、永久地改變單個(gè)堿基對(duì),還可以根據(jù)不同疾病的突變位點(diǎn)對(duì)其進(jìn)行自由組合,為點(diǎn)突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。
正序生物與上??萍即髮W(xué)已經(jīng)就多個(gè)堿基編輯系統(tǒng)底層平臺(tái)性自主專利簽訂了全球獨(dú)家永久授權(quán)協(xié)議,其包含:具有高產(chǎn)物純度的增強(qiáng)型堿基編輯器(enhanced BE, Cell Res, 2017)、可在基因組A/T富集區(qū)域內(nèi)開展有效編輯的Cpf1堿基編輯器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol, 2018a)、可在G/C富集區(qū)域和高甲基化區(qū)域內(nèi)開展高效編輯的普適型堿基編輯器(hA3A-BE, Nat Biotechnol, 2018b)和不激活DNA損傷響應(yīng)通路的Cas12a堿基編輯器(BEACON, Cell Rep, 2020)等,正序生物將利用這些具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯系統(tǒng)創(chuàng)建新型疾病治療方法。
放眼整個(gè)全球,目前國(guó)際上將堿基編輯技術(shù)商業(yè)化的公司十分稀缺,只有Beam Therapeutics、新芽基因等少數(shù)幾家公司,也都處于發(fā)展早期。正序生物也想借此依靠團(tuán)隊(duì)的研發(fā)力量,填補(bǔ)中國(guó)在基因編輯領(lǐng)域內(nèi)利用新型堿基編輯系統(tǒng)開展基因治療的空白。
正序生物由上海科技大學(xué)生命學(xué)院陳佳教授、中國(guó)科學(xué)院上海營(yíng)養(yǎng)與健康研究所楊力教授、武漢大學(xué)醫(yī)學(xué)研究院殷昊教授與上??萍即髮W(xué)免疫化學(xué)研究所楊貝教授聯(lián)合創(chuàng)立。